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劉青松向媒體介紹HYML-122獲得臨床試驗批件的背景與意義。 吳蘭 攝
(壯闊東方潮 奮進新時代)讓醫療費和藥費不再是“天價” 這群人一直在奮斗
中新網合肥7月18日 題：科研助重病患者減負
記者 吳蘭
身患重病，往往需要面對高昂的治療費和藥費，對患者和家人來說是一件“雪上加霜”的事情。
在安徽合肥，有一群奮斗在醫學前沿的人，為將實驗室研究成果轉化成市場普適產品，數年如一日潛心攻關，旨在用科技力量為重病患者治療減輕負擔。
人類誘導多能干細胞的發明者之一俞君英博士，在胚胎干細胞之父JamesThomson創辦的細胞動力國際有限公司工作了7年后，于2016年在合肥創立了安徽中盛溯源生物科技有限公司，擔任首席科學家兼董事長，致力于人類干細胞和功能細胞的產業化，并在普適性癌癥免疫療法等方向進行研究。
將細胞像藥品一樣標準化生產，這是俞君英和她的團隊努力的方向。
她說，基于病人自己的iPSC(誘導多能干細胞)生產臨床所需的人體功能細胞進行細胞治療可以在最大程度上避免或降低免疫排斥，目前iPSC技術使得制備病人自己的多能干細胞成為可能。但由于時間和成本的限制，為每個患者制備自體的iPSC細胞系進行細胞醫療不切實際，而且生產和質量控制過程也很難管理。因此，為了讓更多的患者能夠享受到細胞醫療帶來的福利，需要制備與中國人群相匹配的iPSC細胞系。
科研團隊通過技術攻關篩選到與中國人群HLA(人白細胞抗原)配型比例最高的前200位純合子個體，制備iPSC細胞系，成為匹配中國大部分人群“超級供體”。
俞君英介紹，目前已制成首例中國人群通用型iPSC。經統計學分析，這例通用性“超級供體”可覆蓋至少3600萬人。未來還將制備更多類似干細胞株，覆蓋絕大多數中國人群。
俞君英團隊通過技術攻關配型iPSC細胞系原理圖。 中盛溯源供圖 攝
她說，以這些iPSC為種子細胞開發的細胞醫療產品，可以在盡可能大的范圍內避免或減少移植免疫排斥反應，從而實現一對多的普適性治療用途，節約大量時間與資金成本，利于大規模標準化生產與質量控制，做到提前庫存，即來即用。
中科院強磁場中心研究員劉青松藥物學研究團隊近日進入新一輪科研階段，自主研發的針對一種白血病的靶向藥物HYML-122獲得臨床試驗批件，進入5年的臨床試驗階段。
劉青松說，這個靶向藥物是針對急性髓系白血病，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種疾病，多見于成年人，若不進行及時治療，大部分患者在幾周或幾個月內死亡。
他說，急性髓系白血病生存率低很大一個原因是“沒藥”，治療就一個辦法——放化療，這會產生很多副作用。目前唯一針對急性髓系白血病的靶向藥——米哚妥林(Midostaurin)，于2017年5月在美國獲批上市。他說，這是過去25年以來，在全球治療急性髓系白血病上的重大突破。據悉，服用該藥每月費用約為人民幣10萬元，對患者家庭來說是個不小的負擔。
劉青松說，團隊歷經4年多的基礎研究和臨床前研究，此次獲批進入臨床試驗階段，對于該藥的研發歷程來說，是重要的里程碑事件。臨床試驗成功后將大幅降低上述白血病患者的經濟負擔。
質子治療被當前公認為最尖端的精準治療技術，因治療效果好、副作用小被譽為“治癌利器”。合肥中科離子醫學技術裝備有限公司副總經理劉璐介紹，預計到2021年左右，隨著其公司自主研發的SC200超導質子治療系統等投入使用，有望將癌癥患者一個療程的治療費用降到10萬元以內，讓更多的人受益。
據悉，合肥離子醫學中心是合肥綜合性國家科學中心產業創新轉化平臺之一。作為合肥離子醫學中心自主研制承擔單位，合肥中科離子醫學技術裝備有限公司研發的SC200超導質子治療系統和加速器完全屬于“中國智造”。
安徽合肥是繼上海之后獲批的第二個綜合性國家科學中心，該中心聚焦信息、能源、健康、環境四大領域，開展多學科交叉和變革性技術研究。
俞君英認為，合肥獲批成為綜合性國家科學中心，意味著合肥“全域聯動”，從科學研究到成果轉化再到新興產業，大家都是科學“中心”的一分子，更能發揮集群優勢，集聚國內外創新資源，在重大疾病科研成果產業化的過程中有一份“地利”。(完)
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